Drépanocytose:La thérapie génique bien placée pour vaincre la maladie
La drépanocytose est la maladie génétique la plus fréquente sur notre planète,avec cinquante millions de cas diagnostiqués.
Cette maladie du sang se traduit par de multiples souffrances chez les malades: crises vaso-occlusives, infections, AVC, anémie sévère . Le traitement actuel est transfusion mensuelle, & l'hydroxurée, en attendant la greffe quand un donneur HLA ( Human Leucocyt Antigens) compatible y participe.
A l'Hopital Necker- Enfants Malades de Paris, le Pr Marina Cavazzana, en collaboration avec le Dr. Jean-Antoine Ribeil, & le service du Pr. Stéphane Blanche, confirment l’efficacité de la thérapie génique, qui a permis à un jeune patient de produire de l’hémoglobine normale, le libérant ainsi des échanges transfusionnels mensuels et surtout des épisodes vaso-occlusifs.
Une avancée qui devrait reléguer la drépanocytose à l'horizon de moins de dix ans au rang de maladie curable.
source: presse ap-hp 12 décembre 2015
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